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Dirección editorial: Dra. Adriana O. DONATO

Mal de Parkinson

 

El doctor Kaplitt perforó la parte superior del cráneo de Klein para prepararlo para un experimento ambicioso: inyectar en el cerebro 3500 millones de partículas virales, cada una portadora de la copia de un gen humano que alivia los temblores, la marcha con pequeños pasos y los demás movimientos anormales que produce la enfermedad de Parkinson.

Un experimento apresurado

Los doctores Marcelo Merello, de Fleni, y Fernando Pitosi, del Instituto de Investigaciones Luis Federico Leloir (Argentina), expresaron su reserva.

"Es innegable que la terapia génica forma parte del futuro del tratamiento del Parkinson -dijo Merello-. Pero no me parece que la forma, el blanco o los genes empleados sean los correctos."

Para el doctor Fernando Pitosi, "este ensayo es apresurado. En el protocolo original, se contemplaba insertar además un electrodo, como plan alternativo para el caso de que surgiese algún problema. Nosotros estamos haciendo estudios de terapia génica en animales con los mismos vectores -explica-, pero, al igual que varios otros grupos, estamos tratando de ir más despacio. Porque otro de los problemas posibles es que la inhibición química que se provoca no sea tan localizada como sería deseable. Sin embargo, la terapia génica sigue siendo una posibilidad perfectamente válida, aunque todavía no disponible".

El doctor Oscar Gershanik, del Instituto de Investigaciones Farmacológicas del Conicet, opinó que "Hay otros virus más promisorios para este tipo de tratamiento que los adenovirus. Por otro lado, la enzima GAD es multifacética e interviene en múltiples niveles en el sistema de ganglios basales. Esto es como tirar un montón de virus al azar, se trata de un proyecto muy audaz. Además no es gente que tenga gran tradición de trabajo en el campo de la enfermedad de Parkinson."

Klein tiene 55 años y es un productor independiente de televisión en Port Washington, Estados Unidos. Desde anteayer, en el Hospital Presbiteriano de Nueva York, es el primer ser humano en el que se utilizó la terapia génica para Parkinson. A pesar de la complicada historia de los experimentos realizados con esa terapia, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó el procedimiento para 12 pacientes con Parkinson severo.

El experimento es un ensayo clínico Fase I, lo que significa que su objetivo principal es determinar su seguridad y no su eficacia. Sin embargo, los investigadores y sus pacientes también buscarán signos de la eficacia del tratamiento. Y eso se podrá determinar dentro de los próximos tres meses, según Kaplitt, director de Neurocirugía Estereotáxica y Funcional del Hospital Presbiteriano de Nueva York. "Mi objetivo no es curar el Parkinson -dijo el médico-. Es mejorar el tratamiento para construir sobre él el siguiente paso."

En tanto, especialistas de renombre en terapia génica y en la enfermedad de Parkinson expresaron su preocupación. Según aseguraron, el experimento avanzó sin resultados positivos en primates y puede producir daños: virus que se dispersan en el cerebro, células tratadas genéticamente que eliminan grandes cantidades de proteínas que inhiben la descarga celular del cebrero.

"Este experimento es una locura", afirmó el doctor Walter Olanow, profesor y jefe del Departamento de Neurología de la Escuela de Medicina Monte Sinaí.

Durante una entrevista con Klein antes de la operación, el paciente aseguró que conocía completamente todos los riesgos potenciales que ésta conllevaba. "Espero que sirva, ya sea porque me permita mejorar un 10, un 25 o un 50% -dijo-. Soy el primer ser humano, pero también soy el primate de los cirujanos."

Alrededor de un millón y medio de estadounidenses padecen la enfermedad de Parkinson. Si bien su síntoma principal son los temblores, tiene otros que también pueden ser muy molestos: el paciente se pone rígido y, de repente, se congela sin poder moverse o puede caminar sólo con pequeños pasos que, muchas veces, se aceleran sin poder controlarlos. Otros pacientes desarrollan trastornos cognitivos o demencia.

La enfermedad aparece cuando mueren células nerviosas en una porción del cerebro, la sustancia nigra, lo que produce una disminución de la dopamina, un mensajero químico que ayuda a transportar las señales entre diferentes regiones cerebrales que se ocupan de la movilidad.

Muchos investigadores desconfiaron de la terapia génica desde 1999, cuando un adolescente, Jesse Gelsinger, murió durante un experimento en la Universidad de Pennsylvania. Recientemente, chicos franceses que fueron tratados con terapia génica para un desorden de inmunidad luego desarrollaron una enfermedad parecida a la leucemia.

"No hay que arriesgarse a colocar un virus ni a provocar un riesgo incontrolable -dijo Olanow-. El peligro está en que, si se inhibe demasiado, se pueden inducir movimientos descontrolados y bruscos, lo que a muchas personas les provocó la muerte." Según coincidieron los expertos, una vez que el virus está en el cerebro no se puede extraer ni desactivar.

Denise Grady y Gina Kolata New York Times – La Nación ver más sobre este tema

 

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Última modificación: 12 de Mayo de 2007.